Česká verze - Parent Project

Santhera Pharmaceuticals Holding AG
Hammerstrasse 49
4410 Liestal / Switzerland
Phone +41 61 906 89 50
Fax +41 61 906 89 51
www.santhera.com
Pozitivní výsledky studie III. fáze společnosti Santhera (DELOS) u pacientů
s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) publikovány v žurnálu The Lancet
První úspěšná studie III. fáze u DMD ukazuje, že léčivo Raxone®/Catena®
chrání respirační funkce
Liestal, Švýcarsko, 21. dubna 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: Sann) oznámila, že
úplné výsledky dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze III (Delos) demonstrují
účinnost a bezpečnost léčiva Raxone® / Catena® (INN: idebenone) u pacientů s DMD. Výsledky byly
publikovány v časopise The Lancet (Lancet 2015; 385: 1748-1757. On-line publikace:
http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(15)60025-3).
Výsledky studie DELOS ukázaly, že léčivo Raxone/Catena významně snížilo roční
pokles vrcholové výdechové rychlosti (PEF predikovaná v procentech, PEF% p) o 66% ve srovnání
s pacienty užívajícími placebo. Další koncové body pro sledování respirační funkce, vitální kapacita (FVC)
a usilovný vydechnutý objem/jednovteřinová vitální kapacita (FEV1), výsledky potvrdily a prokázaly
konzistentní vzorec léčebných rozdílů podporující účinnost léčiva Raxone/Catena při zachování
respirační funkce oproti placebu. Vědci došli k závěru, že léčivo Raxone/Catena představuje novou
možnost léčby pro pacienty s DMD.
"Zveřejnění výsledků studie DELOS v časopise The Lancet, jednom z nejprestižnějších lékařských časopisů
na celém světě, je mimořádná pocta pro tuto vůbec první úspěšnou studii fáze III u DMD," řekl MUDr.
PhDr. Gunnar M. Buyse, profesor dětské neurologie z fakultní nemocnice v Leuven (Belgie), vedoucí
výzkumník studie a hlavní autor publikace. "Je to také hold tvrdé práci vědců, pacientů a rodin, kteří se
po dobu 10 let na tomto inovativním výzkumném projektu podíleli. Výzkum přenesl idebenone z
laboratoře k pacientovi. Statisticky významné a klinicky relevantní výsledky primárních i sekundárních
koncových bodů souvisle prokázaly, že léčivo Raxone/Catena omezilo ztrátu dýchací funkce, a že léčba
byla bezpečná a dobře tolerovaná. Jsem velmi nadšený z pozitivních údajů ze studie. Ukazují, že tento
lék představuje vhodnou možnost léčby přinášející zmírnění život ohrožujících komplikací DMD."
"Morbidita a mortalita je u DMD spojena s progresivním restriktivním plicním onemocněním a
nevratnou ztrátou funkce plic. Výsledky studie DELOS proto dokládají významný léčebný účinek a mají
pro pacienty s DMD velký klinický význam," dodal MUDr. Craig McDonald, profesor a vedoucí Ústavu
fyzikální medicíny a rehabilitace při UC Davis (USA), další z výzkumných pracovníků studie DELOS a
spoluautor publikace v The Lancet.
"Stupeň zpomalení ztráty respirační funkce ve studii DELOS prokázaný má pro pacienty s DMD vysokou
klinickou relevanci," poznamenal PhDr. Nicholas Coppard, viceprezident sekce pro vývoj léčiv ve
společnosti Santhera. "Na základě těchto přínosů a dobře zavedeného bezpečnostního profilu jsme
nadšeni z vyhlídky na to, že léčivo Raxone/Catena představuje pro pacienty s DMD možnost léčby.
Pozitivní výsledky studie III. fáze společnosti Santhera (DELOS) u pacientů
s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) publikovány v žurnálu The Lancet
21. dubna 2015 / Strana 2 z 3
V současné době připravujeme regulační dokumentaci k podání žádosti o registraci pro trh,
a to jak v USA tak také v Evropě."
O studii DELOS
DELOS byla studie III. fáze, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná. Randomizovala
a léčila 64 pacientů s DMD z Evropy a USA, kteří souběžně užívali kortikosteroidy. Pacienti ve věku 10-18
let dostávali po dobu 52 týdnů buď léčivo Raxone/Catena v tabletách (900 mg/den) nebo odpovídající
placebo. Primárním cílem byla změna vrcholové výdechové rychlosti (PEF predikovaná v %, PEF% p) od
začátku studie do 52. týdne. PEF% p významně poklesla (-9,01% p; 95% CI: -13,2, -4,8; p <0,001) z
výchozího stavu do 52. týdne ve skupině s placebem ve srovnání s nevýrazným poklesem (-3,05% P; 95%
CI: -7,1, 0,97; p = 0,134) ve skupině s léčbou Raxone/Catena, což mělo za následek statisticky významný
rozdíl mezi skupinou s léčbou 5,96% p (95% CI: 0,16, 11,8; p = 0,044) v 52. týdnu a představovalo snížení
ztráty PEF% p o 66%. Statisticky významný léčebný účinek byl zaznamenán také
ve 26. (p = 0.007) a 39. týdnu (p = 0,034), i ve všech ostatních hodnocených časových intervalech (p =
0,018). Údaje pro primární koncový bod byly silné napříč vícenásobnými citlivostními analýzami a
pozitivními výsledky podpořily také další respirační koncové body.
Duchennova svalová dystrofie (DMD)
DMD je jedním z nejběžnějších a nejvíce devastujících typů svalové degenerace a vede
k rychlé progresivní svalové slabosti. Jedná se o genetické degenerativní onemocnění, které se dědí v Xvázaném recesivním režimu s celosvětovým výskytem až u 1 z 3500 živě narozených mužů. DMD se
vyznačuje ztrátou dystrofinového proteinu, což vede k poškození buněk, poruchám homeostáze vápníku,
zvýšenému oxidačnímu stresu a snížené produkci energie ve svalových buňkách. Následkem
nežádoucích procesů je progresivní svalová slabost, ztráta síly a funkce svalů, nemocnost a časná
úmrtnost v důsledku kardiorespiračního selhání. V současné době jsou jedinou dostupnou léčbou
glukokortikoidní steroidy, které dokáží zpomalit ztrátu svalové síly a fungují nezávisle na mutaci
způsobující onemocnění. Nicméně účinek je pouze částečný a klinické využití je omezeno vedlejšími
účinky, které steroidy jak známo způsobují. Nedávná studie ukázala, že ~ 42% pacientů s DMD ve věku
10 let a starších steroidy buď nikdy neužívalo, nebo jejich užívání přerušilo.
Idebenone a DMD
Raxone/Catena (idebenone) je syntetický benzochinon s krátkým řetězcem a substrát pro
enzym NAD(P)H: chinon oxidoreduktázu (NQO1), schopný stimulovat mitochondriální elektronový
transport a doplňovat buněčné energetické hladiny. Předchozí randomizovaná, placebem kontrolovaná
studie (DELPHI) II. fáze prokázala trend přínosných účinků Raxone/Catena časné parametry srdeční a
dýchací funkce. Důležitým zjištěním studie DELPHI bylo, že u pacientů léčených idebenonem došlo ke
stabilizaci PEF% p, markeru výdechové svalové síly, v porovnání s pacienty užívajícími placebo, u nichž se
ztráta funkcí nadále vyvíjela podle očekávaného přirozeného průběhu onemocnění. Další analýzy ukázaly,
že léčebný účinek léčiva Raxone/Catena, hodnocený z výsledků parametrů pro dýchací funkce, byl větší
u pacientů neužívajících současně glukokortikoidní steroidy.
Idebenonu bylo americkou FDA uděleno označení léčivo pro vzácná onemocnění pro léčbu DMD v
Evropě a USA a povolení ke schvalování zrychlenou cestou (Fast Track). Patentová ochrana pro použití
léčiva v Evropě platí do roku 2026 a v USA do roku 2027.
Pozitivní výsledky studie III. fáze společnosti Santhera (DELOS) u pacientů
s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) publikovány v žurnálu The Lancet
21. dubna 2015 / Strana 3 z 3
O společnosti Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: Sann) je švýcarská specializovaná farmaceutická společnost, zaměřená
na vývoj a komercializaci inovativních farmaceutických výrobků pro léčbu vzácných mitochondriálních a
neuromuskulárních onemocnění s vysokou nepokrytou potřebou léčby. Santhera vyvíjí léčivo Raxone® /
Catena® jako léčbu pro pacienty s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON), Duchennovou
svalovou dystrofií (DMD), primární progresivní roztroušenou sklerózou (ppMS) a léčivo omigapil pro
léčbu kongenitálních svalových dystrofií (CMD. Pro další informace navštivte internetové stránky
společnosti www.santhera.com.
Raxone® a Catena® jsou ochranné známky společnosti Santhera Pharmaceuticals.
Pro další informace kontaktujte:
PhDr. Thomas Meier, generální ředitel
Telefon +41 61 906 89 64
[email protected]
Kontakt na investora v USA:
Andrew McDonald, LifeSci Advisors, LLC
Telefon +1 646 597 6979
[email protected]
Public Relations pro USA:
Deanne Eagle, Planet Communications
Telefon +1 917 837 5866
[email protected]
Odmítnutí záruk za výhledová prohlášení
Výše uvedené sdělení nepředstavuje nabídku ani výzvu k podepsání ani koupi cenných papírů Santhera
Pharmaceuticals Holding AG. Výše uvedená publikace může obsahovat určitá prohlášení orientovaná na
budoucnost společnosti a její činnost. Taková prohlášení zahrnují určitá rizika, nejistoty a další faktory,
které mohou způsobit, že se skutečné výsledky, finanční podmínky, výkony nebo úspěchy společnosti
budou zásadně lišit od výsledků, finančních podmínek, výkonů nebo úspěchů v takových prohlášeních
naznačených. Čtenář by se proto neměl příliš spoléhat na tato prohlášení, zejména ne v souvislosti se
smlouvou nebo investičním rozhodováním. Společnost odmítá jakoukoli povinnost aktualizovat
výhledová prohlášení.
***
Česká verze: © ParentProject.cz – duben 2015, Překlad: Karel Novotný